血友病の遺伝子治療の長所と短所は何ですか？

血友病治療に遺伝子治療を使用することは、多くの点で有望な選択肢ですが、いくつかの欠点もあります。 PRO側では、血友病は、単一の遺伝的欠陥のために発生するため、この方法で治療するのに理想的な遺伝的障害です。 このタイプの治療は、血液中の凝固因子の最小限の増加のみをもたらす場合でも、成功すると見なすことができます。 詐欺側では、ヒトの被験者を伴う臨床試験では一貫性がありません。 また、患者の体が遺伝物質を細胞に送達するために使用されるウイルスベクターに対する抗体を発症するリスクもあります。

血友病の遺伝子治療の主なプロの1つは、疾患の発生方法です。 遺伝性障害の観点から、それはかなり単純であり、血液中の凝固因子を生成する体の能力を制限する既知の遺伝的欠陥によって引き起こされます。 多くの欠陥を伴う可能性のある他の遺伝病とは異なり、血友病はrelaです遺伝子治療のターゲットをターゲットにするのは簡単です。

血友病の遺伝子治療が非常に有望であるもう1つの理由は、手順からの最小限の成功でさえ、患者の生活の質の大幅な改善を意味する可能性があるからです。 いくつかの検査では、この治療により、血液の凝固因子がわずかに増加しています。これは正常を大きく下回っていますが、被験者の血液凝固にかかった時間は大幅に減少しました。 そのような改善を見た人は、凝固因子の補足的な注入なしに長時間行くことができるかもしれません。

しかし、治療の結果はかなり一貫性がないため、血友病に対する

遺伝子治療はすべて陽性ではありません。 動物に関する多くの研究が行われており、多くの場合良い結果がありますが、それは人間で同様の結果に翻訳されていません。 さまざまな種類のウイルスベクターを介したさまざまな配信方法、およびさまざまな用量が混合されました結果、一貫して成功した治療方法がまだとらえどころのないことを証明しています。

治療法は、血友病の遺伝子治療に関しては別の詐欺です。 遺伝物質を細胞に届けるには、それをウイルスに取り付け、それらがそれらの細胞に侵入できるように体内に注入する必要があります。 場合によっては、これは患者の免疫反応を引き起こす可能性があります。 彼または彼女の体は、ウイルスを破壊する抗体を生成し、治療の発生を止める可能性があります。