血友病に対する遺伝子治療の長所と短所は何ですか？

血友病治療に遺伝子治療を使用することは多くの点で有望な選択肢ですが、いくつかの欠点もあります。 プロ側では、血友病は単一の遺伝的欠陥のために発生するため、この方法で治療するのに理想的な遺伝的障害です。 このタイプの治療は、血中の凝固因子の増加がごくわずかである場合でも成功すると見なすことができます。これは、これが依然として患者にとって大きな利益であるためです。 反対に、人間の被験者を対象とした臨床試験の結果は一貫していません。 また、患者の体が遺伝物質を細胞に送達するために使用されるウイルスベクターに対する抗体を開発するリスクもあります。

血友病の遺伝子治療の主な利点の1つは、病気の発生方法です。 遺伝的疾患に関しては、血液中の凝固因子を生成する身体の能力を制限する既知の遺伝的欠陥が原因で、かなり単純です。 多数の欠陥を伴う可能性のある他の遺伝性疾患とは異なり、血友病は遺伝子治療の標的にするのが比較的簡単です。

血友病の遺伝子治療が非常に有望であるもう1つの理由は、手術の成功が最小限であっても、患者の生活の質の大幅な改善を意味する可能性があることです。 一部のテストでは、治療により血液中の凝固因子がわずかに増加し、通常よりも大幅に低下しましたが、被験者の血液が凝固するのにかかる時間は大幅に減少しました。 そのような改善を見た人々は、凝固因子の補足的な注入なしで長期間行くことができるかもしれません。

しかし、血友病の遺伝子治療は、治療の結果がかなり一貫していないため、すべてがポジティブというわけではありません。 動物で行われた多くの研究が行われ、多くの場合良い結果が得られましたが、それは人間の同様の結果に翻訳されていません。 さまざまな種類のウイルスベクターを介したさまざまな送達方法、およびさまざまな用量により、結果がまちまちであり、一貫して成功している治療方法は依然としてとらえどころのないことを証明しています。

血友病の遺伝子治療に関しては、治療法も別の欠点です。 遺伝物質を細胞に取り込むには、ウイルスに付着させる必要があります。その後、ウイルスを体内に注入して、それらの細胞に侵入できるようにします。 場合によっては、これは患者の免疫反応を引き起こす可能性があります。 その後、彼または彼女の体は、ウイルスを破壊する抗体を産生し、治療の実施を停止する可能性があります。