Vad är för- och nackdelarna med genterapi för hemofili?
Att använda genterapi för hemofili-behandling är på många sätt ett lovande alternativ, men det har också några nackdelar. På proffsidan är hemofili en idealisk genetisk störning att behandla på detta sätt, eftersom den uppstår på grund av en enda genetisk defekt. Denna typ av behandling kan betraktas som framgångsrik även om den endast resulterar i minimala ökningar av koagulationsfaktorer i blodet, eftersom det fortfarande är en enorm fördel för patienterna. På samma sätt har resultat i kliniska studier med humana testpersoner varit inkonsekventa. Det finns också risk att patientens kropp utvecklar antikroppar mot de virala vektorerna som används för att leverera det genetiska materialet till cellerna.
En av de främsta fördelarna med genterapi för hemofili är hur sjukdomen uppstår. När det gäller en genetisk störning är det ganska enkelt, orsakat av en känd genetisk defekt som begränsar kroppens förmåga att generera koagulationsfaktorer i blodet. Till skillnad från andra genetiska sjukdomar som kan involvera många defekter är hemofili relativt lätt att rikta in för genterapi.
En annan anledning till att genterapi för hemofili är så lovande är att till och med minimal framgång från proceduren kan betyda en förbättring av livskvaliteten för patienter. I vissa test har terapin lett till en liten ökning av koagulationsfaktorer i blodet, långt under det normala, men tiden det tog för patientens blod att koagulera minskade avsevärt. Människor som ser sådana förbättringar kan kanske gå under långa perioder utan kompletterande infusioner med koagulationsfaktor.
Genterapi för hemofili är dock inte allt positivt eftersom resultaten av behandlingen är ganska inkonsekvent. Många studier gjorda på djur har gjorts, ofta med goda resultat, men det har inte översatts till liknande resultat hos människor. Olika leveransmetoder via olika typer av virala vektorer såväl som varierande doser har lett till blandade resultat, med en konsekvent framgångsrik behandlingsmetod som fortfarande visar sig svårfångad.
Behandlingsmetoden är en annan svårighet när det gäller genterapi för hemofili. För att få det genetiska materialet till cellerna är det nödvändigt att fästa det till virus, som sedan injiceras i kroppen så att de kan invadera dessa celler. I vissa fall kan detta utlösa ett immunsvar hos patienten. Hans eller hennes kropp kan då producera antikroppar som förstör virusen och stoppar behandlingen.