Quais são os prós e os contras da terapia genética para hemofilia?

O uso da terapia gênica para o tratamento da hemofilia é de muitas maneiras uma opção promissora, mas também apresenta alguns inconvenientes. No lado profissional, a hemofilia é um distúrbio genético ideal para tratar dessa maneira, pois ocorre devido a um único defeito genético. Esse tipo de tratamento pode ser considerado bem-sucedido, mesmo que resulte em aumentos mínimos nos fatores de coagulação no sangue, pois esse ainda é um benefício enorme para os pacientes. Por outro lado, os resultados de ensaios clínicos com indivíduos humanos foram inconsistentes. Existe também o risco de o corpo do paciente desenvolver anticorpos para os vetores virais usados ​​para entregar o material genético às células.

Um dos principais profissionais da terapia genética para hemofilia é a maneira como a doença ocorre. Em termos de um distúrbio genético, é bastante simples, causado por um defeito genético conhecido que limita a capacidade do organismo de gerar fatores de coagulação no sangue. Ao contrário de outras doenças genéticas que podem envolver inúmeros defeitos, a hemofilia é relativamente fácil de atingir na terapia genética.

Outro motivo pelo qual a terapia gênica para a hemofilia é tão promissora é que mesmo o sucesso mínimo do procedimento pode significar melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes. Em alguns testes, a terapia levou a um ligeiro aumento nos fatores de coagulação no sangue, bem abaixo do normal, mas o tempo que levou para o sangue do indivíduo coagular diminuiu significativamente. As pessoas que vêem essas melhorias podem passar longos períodos sem infusões suplementares de fator de coagulação.

A terapia gênica para a hemofilia não é totalmente positiva, no entanto, pois os resultados do tratamento são bastante inconsistentes. Muitos estudos realizados em animais foram realizados, geralmente com bons resultados, mas isso não se traduziu em resultados semelhantes em seres humanos. Diferentes métodos de entrega através de diferentes tipos de vetores virais, bem como doses variadas, levaram a resultados mistos, com um método de tratamento consistentemente bem-sucedido que ainda é ilusório.

O método de tratamento é outro golpe quando se trata de terapia genética para hemofilia. Para levar o material genético às células, é necessário anexá-lo aos vírus, que são injetados no corpo para que possam invadir essas células. Em alguns casos, isso pode desencadear uma resposta imune no paciente. Seu corpo pode então produzir anticorpos que destroem os vírus, impedindo a ocorrência do tratamento.