Quais são os prós e contras da terapia genética para hemofilia?

Usando a terapia genética para tratamento de hemofilia é, de muitas maneiras, uma opção promissora, mas também possui algumas desvantagens. No lado profissional, a hemofilia é um distúrbio genético ideal para tratar dessa maneira, pois ocorre devido a um único defeito genético. Esse tipo de tratamento pode ser considerado bem -sucedido, mesmo que resulte apenas em aumentos mínimos nos fatores de coagulação no sangue, pois esse ainda é um enorme benefício para os pacientes. No lado do CON, resulta em ensaios clínicos com indivíduos com testes humanos têm sido inconsistentes. Há também o risco de que o corpo do paciente desenvolva anticorpos para os vetores virais usados ​​para fornecer o material genético às células.

Um dos principais profissionais da terapia genética para hemofilia é a maneira como a doença ocorre. Em termos de um distúrbio genético, é bastante simples, causado por um defeito genético conhecido que limita a capacidade do corpo de gerar fatores de coagulação no sangue. Ao contrário de outras doenças genéticas que podem envolver numerosos defeitos, a hemofilia é RelATIFICIALMENTE FÁCIL DE TARRECIMENTO PARA TERAPIA GENE.

Outra razão pela qual a terapia genética para hemofilia é tão promissora é que mesmo o mínimo sucesso do procedimento pode significar uma melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes. Em alguns testes, a terapia levou a um ligeiro aumento nos fatores de coagulação no sangue, bem abaixo do normal, mas o tempo que levou para o sangue do sujeito para coagular diminuiu significativamente. Pessoas que vêem essas melhorias podem passar por longos períodos de tempo sem infusões suplementares do fator de coagulação.

A terapia genética

para hemofilia não é positiva, no entanto, pois os resultados do tratamento são bastante inconsistentes. Muitos estudos realizados em animais foram realizados, geralmente com bons resultados, mas isso não se traduz em resultados semelhantes em seres humanos. Diferentes métodos de entrega por meio de diferentes tipos de vetores virais, bem como doses variadas, levaram a mistasResultados, com um método de tratamento consistentemente bem -sucedido ainda se mostrando ilusório.

O método de tratamento é outro CON quando se trata de terapia genética para hemofilia. Para levar o material genético às células, é necessário anexá -lo a vírus, que são então injetados no corpo para que possam invadir essas células. Em alguns casos, isso pode desencadear uma resposta imune no paciente. Seu corpo pode então produzir anticorpos que destroem os vírus, impedindo que o tratamento ocorra.