Hva er human genterapi?

Human genterapi er en teknikk for å behandle forskjellige sykdommer og lidelser gjennom erstatning av mangelfulle gener med sunne. Genterapi utføres på cellenivå, og mye av den var fremdeles i eksperimentelle stadier fra og med 2011. Normale gener fungerer ved å bruke proteiner for å utføre visse kodingssekvenser; når et gen er mangelfullt, kan ikke proteinene utføre disse instruksjonene riktig. Ved å bruke human genterapi har forskere forsøkt å introdusere sunne gener til spesifikke celler ved noen få forskjellige metoder.

En av typene genterapi bruker et modifisert virus som bærer for et nytt, sunt gen. Forskere har utviklet teknikker for å endre den naturlige måten at virus leverer sitt patogene materiale til celler. I stedet for materie som forårsaker infeksjon, kan bærervirus sette normale humane gener inn i målrettede celler. Denne metoden er forsøkt med lunge- og leverceller for å hjelpe med å kurere infeksjoner i disse organene.

Behandlinger av menneskelig genterapi kan også involvere metoder som ikke bruker virus. Noen forskere har prøvd å reparere de opprinnelige genene gjennom en prosess som kalles omvendt mutasjon, med blandede resultater. Ulike gener kan endres i ulik grad, og forskere har forsøkt å manipulere disse endringshastighetene også.

Noen eksperimenter i humant genterapi har vært mer vellykket når det defekte genet fjernes helt og erstattet med et sunt gen. Denne teknikken er kjent som genbytte. Andre genterapiforsøk har hatt bedre resultater når det mangelfulle genet blir stående på plass og et normalt settes inn sammen med det. Faktorer som påvirker disse resultatene kan omfatte typen målcelle så vel som arten av lidelsen som behandles.

Genterapi for sykdommer har hatt en viss suksess med å behandle arvelige tilstander som hemofili og alvorlig kombinert immunsvikt. Den største utfordringen med å bruke genterapi for disse forholdene er muligheten for celleavvisning. Hvis pasientens kropp gjenkjenner celler med modifiserte gener som fremmedlegemer, kan resultatene være livstruende hvis den pasienten har et ikke-fungerende immunsystem.

Medisinske forskere har fortsatt å utforske mulighetene for å bruke human genterapi under et bredere spekter av tilstander. Forsøk med dyreterapi har vært effektive for å forbedre helseproblemer som degenerativ blindhet og til og med depresjon. Netthinnegener som ble introdusert i cellene til nesten blinde rotter har med hell gjenopprettet mer av synet. Tilsvarende genterapi i hjernen til mus har gjenopprettet funksjonen til et nøkkelprotein som er nødvendig for å lindre alvorlig klinisk depresjon.