Vad är mänsklig terapi?
Mänsklig genterapi är en teknik för att behandla olika sjukdomar och störningar genom att ersätta defekta gener med friska. Genterapi utförs på cellnivå, och mycket av det var fortfarande i experimentella stadier från och med 2011. Normala gener fungerar genom att använda proteiner för att utföra vissa kodningssekvenser; när en gen är defekt kan proteinerna inte utföra dessa instruktioner korrekt. Med hjälp av mänsklig genterapi har forskare försökt introducera friska gener till specifika celler genom några olika metoder.
En av typerna av genterapi använder ett modifierat virus som bärare för en ny, frisk gen. Forskare har utvecklat tekniker för att förändra det naturliga sättet att virus levererar sina patogena ämnen till celler. I stället för infektionsfrågor kan bärvirus införa normala mänskliga gener i riktade celler. Denna metod har försökts med lung- och leverceller för att hjälpa till att bota infektioner i dessa organ.
Behandlingar med mänsklig genterapi kan också involvera metoder som inte använder virus. Vissa forskare har försökt reparera de ursprungliga generna genom en process som kallas omvänd mutation, med blandade resultat. Olika gener kan ändras i varierande grad, och forskare har också försökt att manipulera dessa förändringshastigheter.
Vissa experiment i mänsklig genterapi har varit mer framgångsrika när den felaktiga genen avlägsnas helt och ersatt med en frisk gen. Denna teknik är känd som genbyte. Andra genterapiförsök har fått bättre resultat när den defekta genen lämnas på plats och en normal förs in tillsammans med den. Faktorer som påverkar dessa resultat kan inkludera typen av målceller liksom arten av den störning som behandlas.
Sjukgenterapi har haft en viss framgång i att behandla ärftliga tillstånd såsom hemofili och allvarlig kombinerad immunbrist. Den största utmaningen med att använda genterapi för dessa tillstånd är möjligheten till cellavstötning. Om en patients kropp känner igen celler med modifierade gener som främmande föremål, kan resultaten vara livshotande om patienten har ett icke fungerande immunsystem.
Medicinska forskare har fortsatt att undersöka möjligheterna att använda mänsklig genterapi under ett bredare spektrum av tillstånd. Försök med djurgenterapi har varit effektiva för att förbättra hälsoproblem som degenerativ blindhet och till och med depression. Retinalgener som introducerats i cellerna hos nästan blinda råttor har framgångsrikt återställt mer av synen. Liknande genterapi i hjärnan hos möss har återställt funktionen för ett viktigt protein som behövs för att lindra allvarlig klinisk depression.