ヒト遺伝子治療とは？

ヒト遺伝子治療は、欠陥のある遺伝子を健康な遺伝子に置き換えることにより、さまざまな病気や障害を治療する技術です。 遺伝子治療は細胞レベルで行われ、その多くは2011年の時点でまだ実験段階にありました。正常な遺伝子はタンパク質を使用して特定のコード配列を実行することにより機能します。 遺伝子に欠陥があると、タンパク質はこれらの指示を正しく実行できません。 科学者は、人間の遺伝子治療を使用して、いくつかの異なる方法で特定の細胞に健康な遺伝子を導入しようとしました。

遺伝子治療のタイプの1つは、新しい健康な遺伝子のキャリアとして改変ウイルスを使用します。 科学者は、ウイルスが病原性物質を細胞に届ける自然な方法を変える技術を開発しました。 キャリアウイルスは、感染の原因となる問題の代わりに、正常なヒト遺伝子を標的細胞に挿入できます。 この方法は、これらの臓器の感染症の治療を支援するために、肺および肝細胞で試みられました。

ヒト遺伝子治療の治療には、ウイルスを使用しない方法も含まれます。 一部の科学者は、逆の突然変異と呼ばれるプロセスを通じて元の遺伝子を修復しようとしましたが、結果はさまざまです。 異なる遺伝子はさまざまな程度で変化する可能性があり、研究者はこれらの変化率も操作しようとしました。

人間の遺伝子治療のいくつかの実験は、欠陥のある遺伝子が完全に除去され、健康な遺伝子に置き換えられた場合により成功しています。 この手法は、遺伝子交換として知られています。 他の遺伝子治療試験では、欠陥のある遺伝子をそのままにして、正常な遺伝子を挿入するとより良い結果が得られました。 これらの結果に影響する要因には、標的細胞の種類だけでなく、治療中の障害の性質も含まれます。

疾患遺伝子治療は、血友病や重度の複合免疫不全などの遺伝性疾患の治療にある程度成功しています。 これらの状態に遺伝子治療を使用する際の最大の課題は、細胞拒絶の可能性です。 患者の体が遺伝子を改変した細胞を異物として認識する場合、その患者の免疫機能が機能していない場合、結果は生命を脅かす可能性があります。

医学研究者は、より広範囲の状態に対してヒト遺伝子治療を使用する可能性を探求し続けています。 動物の遺伝子治療の試験は、変性失明やうつ病などの健康問題の改善に有効でした。 ほぼ盲目のラットの細胞に導入された網膜遺伝子は、視力の回復に成功しています。 マウスの脳における同様の遺伝子治療は、重度の臨床的うつ病を緩和するために必要な重要なタンパク質の機能を回復しました。