Co je lidská genová terapie?

Lidská genová terapie je technika léčení různých nemocí a poruch nahrazením vadných genů zdravými. Genová terapie se provádí na buněčné úrovni a většina z nich byla od roku 2011 stále v experimentálních stádiích. Normální geny fungují pomocí proteinů k provedení určitých kódujících sekvencí; pokud je gen vadný, proteiny nemohou tyto pokyny provést správně. Pomocí lidské genové terapie se vědci pokusili zavést zdravé geny do specifických buněk pomocí několika různých metod.

Jeden z typů genové terapie používá modifikovaný virus jako nosič pro nový, zdravý gen. Vědci vyvinuli techniky pro změnu přirozeného způsobu, jakým viry dodávají své patogenní látky do buněk. Místo látek způsobujících infekci mohou nosičové viry vložit normální lidské geny do cílených buněk. Tato metoda se pokusila s plicními a jaterními buňkami, aby pomohla léčit infekce těchto orgánů.

Léčba lidskou genovou terapií může také zahrnovat metody, které nepoužívají viry. Někteří vědci se pokusili opravit původní geny procesem zvaným reverzní mutace se smíšenými výsledky. Různé geny mohou být měněny v různé míře a vědci se pokusili manipulovat také s těmito změnami.

Některé experimenty v genové terapii člověka byly úspěšnější, když je vadný gen zcela odstraněn a nahrazen zdravým genem. Tato technika je známá jako výměna genů. Jiné studie genové terapie měly lepší výsledky, když je vadný gen ponechán na svém místě a je vložen normální gen. Faktory ovlivňující tyto výsledky mohou zahrnovat typ cílové buňky, jakož i povahu léčené poruchy.

Genová terapie nemoci měla určitý úspěch při léčbě dědičných stavů, jako je hemofilie a těžká kombinovaná imunitní nedostatečnost. Největší výzvou při použití genové terapie pro tyto stavy je možnost odmítnutí buněk. Pokud tělo pacienta rozpoznává buňky s modifikovanými geny jako cizí předměty, mohou být výsledky život ohrožující, pokud má pacient nefunkční imunitní systém.

Lékařští vědci nadále zkoumali možnosti využití lidské genové terapie pro širokou škálu podmínek. Pokusy v genové terapii zvířat byly účinné při zlepšování zdravotních problémů, jako je degenerativní slepota a dokonce i deprese. Geny sítnice zavedené do buněk téměř slepých potkanů ​​úspěšně obnovily jejich zrak. Podobná genová terapie v mozcích myší obnovila funkci klíčového proteinu potřebného ke zmírnění těžké klinické deprese.