O que é terapia genética humana?
A terapia gênica humana é uma técnica de tratamento de várias doenças e distúrbios através da substituição de genes defeituosos por genes saudáveis. A terapia gênica é realizada em nível celular, e grande parte dela ainda estava em estágio experimental a partir de 2011. Os genes normais funcionam usando proteínas para realizar determinadas seqüências de codificação; quando um gene está com defeito, as proteínas não conseguem executar essas instruções corretamente. Usando terapia genética humana, os cientistas tentaram introduzir genes saudáveis em células específicas através de alguns métodos diferentes.
Um dos tipos de terapia gênica usa um vírus modificado como portador de um novo gene saudável. Os cientistas desenvolveram técnicas para alterar a maneira natural como os vírus entregam sua matéria patogênica às células. Em vez de matéria causadora de infecção, os vírus portadores podem inserir genes humanos normais nas células-alvo. Este método foi tentado com células pulmonares e hepáticas para ajudar a curar infecções desses órgãos.
Os tratamentos de terapia genética humana também podem envolver métodos que não usam vírus. Alguns cientistas tentaram reparar os genes originais através de um processo chamado mutação reversa, com resultados mistos. Diferentes genes podem ser alterados em diferentes graus, e os pesquisadores também tentaram manipular essas taxas de mudança.
Algumas experiências em terapia gênica humana tiveram mais sucesso quando o gene defeituoso é completamente removido e substituído por um gene saudável. Essa técnica é conhecida como troca de genes. Outros estudos de terapia genética tiveram melhores resultados quando o gene defeituoso é deixado no lugar e um normal é inserido junto com ele. Os fatores que influenciam esses resultados podem incluir o tipo de célula-alvo, bem como a natureza do distúrbio que está sendo tratado.
A terapia gênica da doença teve algum sucesso no tratamento de doenças hereditárias, como hemofilia e deficiência imunológica combinada grave. O maior desafio do uso da terapia gênica para essas condições é a possibilidade de rejeição celular. Se o corpo de um paciente reconhecer células com genes modificados como objetos estranhos, os resultados poderão ser fatais se o paciente tiver um sistema imunológico inoperante.
Os pesquisadores médicos continuaram a explorar as possibilidades de usar a terapia genética humana para uma ampla gama de condições. Ensaios em terapia genética animal têm sido eficazes para melhorar problemas de saúde, como cegueira degenerativa e até depressão. Os genes da retina introduzidos nas células de ratos quase cegos restauraram com sucesso mais de sua visão. Terapia gênica semelhante no cérebro de camundongos restaurou a função de uma proteína chave necessária para aliviar a depressão clínica grave.