O que é terapia genética humana?

A terapia genética humana é uma técnica de tratamento de várias doenças e distúrbios através da substituição de genes defeituosos por outros saudáveis. A terapia genética é realizada em nível celular, e grande parte ainda estava em estágios experimentais a partir de 2011. Os genes normais funcionam usando proteínas para realizar certas seqüências de codificação; Quando um gene está com defeito, as proteínas não podem executar essas instruções corretamente. Usando terapia genética humana, os cientistas tentaram introduzir genes saudáveis ​​em células específicas através de alguns métodos diferentes.

Um dos tipos de terapia genética usa um vírus modificado como transportadora para um novo gene saudável. Os cientistas desenvolveram técnicas para alterar a maneira natural de que os vírus entregam sua matéria patogênica às células. Em vez de matéria causadora de infecções, os vírus transportadores podem inserir genes humanos normais em células direcionadas. Este método foi tentado com células pulmonares e hepáticas para ajudar a curar infecções desses órgãos.Também envolva métodos que não usam vírus. Alguns cientistas tentaram reparar os genes originais por meio de um processo chamado mutação reversa, com resultados mistos. Genes diferentes podem ser alterados em graus variados, e os pesquisadores tentaram manipular essas taxas de mudança também.

Algumas experiências na terapia genética humana foram mais bem -sucedidas quando o gene com defeito é removido completamente e substituído por um gene saudável. Essa técnica é conhecida como troca de genes. Outros ensaios de terapia genética tiveram melhores resultados quando o gene defeituoso é deixado no lugar e um normal é inserido junto com ele. Fatores que influenciam esses resultados podem incluir o tipo de célula -alvo, bem como a natureza do distúrbio que está sendo tratado.

A terapia genética da doença teve algum sucesso no tratamento de condições herdadas, como hemofilia e deficiência imunológica combinada grave. O maior desafio wiO uso da terapia genética para essas condições é a possibilidade de rejeição de células. Se o corpo de um paciente reconhecer células com genes modificados como objetos estranhos, os resultados podem ser com risco de vida se esse paciente tiver um sistema imunológico não funcionando.

Pesquisadores médicos continuaram a explorar as possibilidades de usar terapia genética humana para uma ampla gama de condições. Os ensaios na terapia genética animal têm sido eficazes na melhoria dos problemas de saúde, como cegueira degenerativa e até depressão. Os genes da retina introduzidos nas células de ratos quase cegos restauraram com sucesso mais de vista. A terapia genética semelhante no cérebro dos ratos restaurou a função de uma proteína -chave necessária para aliviar a depressão clínica grave.