Co to jest terapia genowa człowieka?
Terapia genowa człowieka jest techniką leczenia różnych chorób i zaburzeń poprzez zastąpienie wadliwych genów zdrowymi. Terapia genowa jest przeprowadzana na poziomie komórkowym, a znaczna jej część wciąż była w fazie eksperymentalnej od 2011 r. Normalne geny funkcjonują, wykorzystując białka do przeprowadzenia pewnych sekwencji kodujących; gdy gen jest uszkodzony, białka nie mogą poprawnie wykonać tych instrukcji. Stosując ludzką terapię genową, naukowcy próbowali wprowadzić zdrowe geny do określonych komórek za pomocą kilku różnych metod.
Jeden z rodzajów terapii genowej wykorzystuje zmodyfikowanego wirusa jako nośnik nowego, zdrowego genu. Naukowcy opracowali techniki zmiany naturalnego sposobu, w jaki wirusy dostarczają swoją patogenną materię do komórek. Zamiast materii powodującej infekcje wirusy nosicielskie mogą wstawiać normalne ludzkie geny do docelowych komórek. W tej metodzie próbowano zastosować komórki płuc i wątroby, aby wyleczyć infekcje tych narządów.
Terapie genowe u ludzi mogą również obejmować metody, które nie wykorzystują wirusów. Niektórzy naukowcy próbowali naprawić oryginalne geny za pomocą procesu zwanego mutacją odwrotną, z mieszanymi wynikami. Różne geny można zmieniać w różnym stopniu, a naukowcy próbowali również manipulować tymi szybkościami zmian.
Niektóre eksperymenty w terapii genem ludzkim były bardziej skuteczne, gdy wadliwy gen został całkowicie usunięty i zastąpiony zdrowym genem. Ta technika jest znana jako zamiana genów. Inne próby terapii genowej przyniosły lepsze wyniki, gdy wadliwy gen pozostawiono na miejscu, a wraz z nim wstawiono normalny. Czynniki wpływające na te wyniki mogą obejmować rodzaj komórki docelowej, a także charakter leczonego zaburzenia.
Terapia genowa choroby odniosła pewien sukces w leczeniu chorób dziedzicznych, takich jak hemofilia i ciężki złożony niedobór odporności. Największym wyzwaniem przy stosowaniu terapii genowej w tych stanach jest możliwość odrzucenia komórek. Jeśli ciało pacjenta rozpozna komórki ze zmodyfikowanymi genami jako ciała obce, wyniki mogą zagrażać życiu, jeśli pacjent ma niedziałający układ odpornościowy.
Badacze medyczni nadal badają możliwości zastosowania terapii genowej człowieka w szerszym zakresie chorób. Próby terapii genowej na zwierzętach skutecznie poprawiają problemy zdrowotne, takie jak ślepota zwyrodnieniowa, a nawet depresja. Geny siatkówki wprowadzone do komórek prawie ślepych szczurów skutecznie przywróciły więcej ich wzroku. Podobna terapia genowa w mózgach myszy przywróciła funkcję kluczowego białka potrzebnego do złagodzenia ciężkiej depresji klinicznej.