Co to jest terapia ludzka?
Ludzkie terapia genowe jest techniką leczenia różnych chorób i zaburzeń poprzez zastąpienie wadliwych genów zdrowymi. Terapia genowa jest wykonywana na poziomie komórkowym, a znaczna część była nadal w etapach eksperymentalnych od 2011 r. Normalne geny funkcjonują przy użyciu białek do wykonywania niektórych sekwencji kodowania; Gdy gen jest wadliwy, białka nie mogą poprawnie wykonywać tych instrukcji. Stosując ludzką terapię genową, naukowcy próbowali wprowadzić zdrowe geny do określonych komórek za pomocą kilku różnych metod.
Jeden z rodzajów terapii genowej wykorzystuje zmodyfikowany wirus jako nośnik nowego, zdrowego genu. Naukowcy opracowali techniki zmieniające naturalny sposób, w jaki wirusy dostarczają materię patogenną do komórek. Zamiast materii powodującej zakażenie wirusy nośnikowe mogą wstawić normalne ludzkie geny do docelowych komórek. Ta metoda podjęto próbę komórek płuc i wątroby, aby pomóc w wyleczeniu infekcji tych narządów.
Zabiegi leczenia genowego mogąObejmują również metody, które nie wykorzystują wirusów. Niektórzy naukowcy próbowali naprawić oryginalne geny poprzez proces zwany odwrotną mutacją, z mieszanymi wynikami. Różne geny można zmienić w różnym stopniu, a naukowcy próbowali również manipulować tymi szybkością zmian.
Niektóre eksperymenty w terapii ludzkiej genów były bardziej skuteczne, gdy wadliwy gen jest całkowicie usuwany i zastępowany zdrowym genem. Ta technika jest znana jako zamiana genów. Inne badania terapii genowej przyniosły lepsze wyniki, gdy wadliwy gen jest na miejscu, a wraz z nim wkłada się normalny. Czynniki wpływające na te wyniki mogą obejmować rodzaj komórki docelowej, a także charakter leczonego zaburzenia.
Terapia genowa choroby odniosła pewien sukces w leczeniu dziedzicznych stanów, takich jak hemofilia i ciężki połączony niedobór immunologiczny. Największe wyzwanie WIStosowanie terapii genowej w tych warunkach jest możliwość odrzucenia komórek. Jeśli ciało pacjenta rozpoznaje komórki o zmodyfikowanych genach jako obce obiekty, wyniki mogą być zagrażające życiu, jeśli ten pacjent ma niefunkcjonujący układ odpornościowy.
Badacze medyczni nadal badają możliwości stosowania ludzkiej terapii genowej w szerszym zakresie warunków. Badania w terapii genów zwierząt były skuteczne w poprawie problemów zdrowotnych, takich jak ślepota zwyrodnieniowa, a nawet depresja. Geny siatkówki wprowadzone do komórek prawie ślepych szczurów z powodzeniem przywróciły więcej ich wzroku. Podobna terapia genowa w mózgach myszy przywróciła funkcję kluczowego białka potrzebnego do złagodzenia ciężkiej depresji klinicznej.