Was ist humane Gentherapie?
Die humane Gentherapie ist eine Technik zur Behandlung verschiedener Krankheiten und Störungen durch Ersetzen defekter Gene durch gesunde. Die Gentherapie wird auf zellulärer Ebene durchgeführt, und ein Großteil davon befand sich ab 2011 noch in experimentellen Stadien. Normale Gene funktionieren, indem Proteine verwendet werden, um bestimmte codierende Sequenzen auszuführen. Wenn ein Gen defekt ist, können die Proteine diese Anweisungen nicht korrekt ausführen. Mit der Gentherapie des Menschen haben Wissenschaftler versucht, gesunde Gene mit verschiedenen Methoden in bestimmte Zellen einzubringen.
Eine der Arten der Gentherapie verwendet ein modifiziertes Virus als Träger für ein neues, gesundes Gen. Wissenschaftler haben Techniken entwickelt, um die natürliche Art und Weise zu verändern, in der Viren ihre pathogenen Stoffe an Zellen abgeben. Anstelle von infektionsverursachendem Material können Trägerviren normale menschliche Gene in Zielzellen einfügen. Diese Methode wurde mit Lungen- und Leberzellen versucht, um Infektionen dieser Organe zu heilen.
Bei gentherapeutischen Behandlungen am Menschen können auch Methoden zum Einsatz kommen, bei denen keine Viren verwendet werden. Einige Wissenschaftler haben versucht, die ursprünglichen Gene durch einen Prozess zu reparieren, der als umgekehrte Mutation bezeichnet wird, mit gemischten Ergebnissen. Verschiedene Gene können in unterschiedlichem Maße verändert werden, und Forscher haben versucht, diese Änderungsraten ebenfalls zu manipulieren.
Einige Experimente in der Gentherapie beim Menschen waren erfolgreicher, wenn das fehlerhafte Gen vollständig entfernt und durch ein gesundes Gen ersetzt wurde. Diese Technik ist als Gentausch bekannt. Andere gentherapeutische Studien haben bessere Ergebnisse erzielt, wenn das defekte Gen an Ort und Stelle belassen und ein normales zusammen mit diesem eingefügt wird. Faktoren, die diese Ergebnisse beeinflussen, können die Art der Zielzelle sowie die Art der zu behandelnden Störung sein.
Bei der Behandlung von Erbkrankheiten wie Hämophilie und schwerer kombinierter Immunschwäche hat die Gentherapie einige Erfolge erzielt. Die größte Herausforderung bei der Anwendung der Gentherapie bei diesen Erkrankungen ist die Möglichkeit der Zellabstoßung. Wenn der Körper eines Patienten Zellen mit veränderten Genen als Fremdkörper erkennt, können die Ergebnisse lebensbedrohlich sein, wenn dieser Patient ein nicht funktionierendes Immunsystem hat.
Medizinische Forscher haben weiter nach Möglichkeiten gesucht, die Gentherapie des Menschen für ein breiteres Spektrum von Erkrankungen einzusetzen. Versuche in der Gentherapie bei Tieren haben die Gesundheitsprobleme wie degenerative Blindheit und sogar Depressionen wirksam verbessert. In die Zellen von fast blinden Ratten eingeführte Retina-Gene haben erfolgreich mehr Sehkraft zurückgewonnen. Eine ähnliche Gentherapie im Gehirn von Mäusen hat die Funktion eines Schlüsselproteins wiederhergestellt, das zur Linderung schwerer klinischer Depressionen benötigt wird.