Was ist die menschliche Gentherapie?

menschliche Gentherapie ist eine Technik zur Behandlung verschiedener Krankheiten und Störungen durch Ersatz defekter Gene durch gesunde. Die Gentherapie wird auf zellulärer Ebene durchgeführt, und ein Großteil davon befand sich bis 2011 noch in experimentellen Stadien. Normale Gene funktionieren unter Verwendung von Proteinen, um bestimmte codierende Sequenzen durchzuführen. Wenn ein Gen defekt ist, können die Proteine ​​diese Anweisungen nicht richtig ausführen. Unter Verwendung der menschlichen Gentherapie haben Wissenschaftler versucht, durch einige verschiedene Methoden gesunde Gene in bestimmte Zellen einzuführen.

Eine der Arten der Gentherapie verwendet ein modifiziertes Virus als Träger für ein neues, gesundes Gen. Wissenschaftler haben Techniken entwickelt, um die natürliche Art und Weise zu verändern, wie Viren ihre pathogene Materie für Zellen liefern. Anstelle von Infektionsbeschwerden können Trägerviren normale menschliche Gene in gezielte Zellen einfügen. Diese Methode wurde mit Lungen- und Leberzellen versucht, Infektionen dieser Organe zu heilen.beinhalten auch Methoden, die keine Viren verwenden. Einige Wissenschaftler haben versucht, die ursprünglichen Gene durch einen Prozess als Reverse -Mutation mit gemischten Ergebnissen zu reparieren. Verschiedene Gene können in unterschiedlichem Maße verändert werden, und Forscher haben versucht, diese Veränderungsraten ebenfalls zu manipulieren.

Einige Experimente in der menschlichen Gentherapie waren erfolgreicher, wenn das fehlerhafte Gen insgesamt entfernt und durch ein gesundes Gen ersetzt wurde. Diese Technik ist als Genaustausch bekannt. Andere Gentherapiestudien haben bessere Ergebnisse erzielt, wenn das defekte Gen in Position gelassen wird und ein normales miteinander eingeführt wird. Faktoren, die diese Ergebnisse beeinflussen, können die Art der Zielzelle sowie die Art der zu behandelnden Störung umfassen.

Krankheits -Gentherapie hat einige Erfolge bei der Behandlung ererbter Erkrankungen wie Hämophilie und schwerer kombinierter Immunschwäche erzielt. Die größte Herausforderung WIDie Gentherapie für diese Erkrankungen ist die Möglichkeit einer Zellabstoßung. Wenn der Körper eines Patienten Zellen mit modifizierten Genen als Fremdkörper erkennt, können die Ergebnisse lebensbedrohlich sein, wenn dieser Patient ein nicht funktionierendes Immunsystem hat.

Medizinische Forscher haben weiterhin die Möglichkeiten der Verwendung menschlicher Gentherapie für eine breitere Palette von Erkrankungen untersucht. Die Studien zur tierischen Gentherapie haben wirksam bei der Verbesserung von Gesundheitsproblemen wie degenerativer Blindheit und sogar Depressionen wirksam. Die in die Zellen nahezu blinden Ratten eingeführten Netzhautgene haben ihre Sicht erfolgreich wiederhergestellt. Eine ähnliche Gentherapie im Gehirn von Mäusen hat die Funktion eines Schlüsselproteins wiederhergestellt, das zur Linderung einer schweren klinischen Depression erforderlich ist.