Hvad er human genterapi?
Human genterapi er en teknik til behandling af forskellige sygdomme og lidelser gennem erstatning af defekte gener med sunde. Genterapi udføres på celleniveau, og meget af det var stadig i eksperimentelle stadier fra 2011. Normale gener fungerer ved at bruge proteiner til at udføre visse kodningssekvenser; når et gen er defekt, kan proteinerne ikke udføre disse instruktioner korrekt. Ved hjælp af human genterapi har forskere forsøgt at introducere sunde gener til specifikke celler ved hjælp af et par forskellige metoder.
En af typerne genterapi bruger en modificeret virus som bærer for et nyt, sundt gen. Forskere har udviklet teknikker til at ændre den naturlige måde, hvorpå vira leverer deres patogene stof til celler. I stedet for stof, der forårsager infektion, kan bærervirus indsætte normale humane gener i målrettede celler. Denne metode er blevet forsøgt med lunge- og leverceller for at hjælpe med at helbrede infektioner i disse organer.
Human genterapibehandlinger kan også involvere metoder, der ikke bruger vira. Nogle forskere har forsøgt at reparere de originale gener gennem en proces, der kaldes omvendt mutation, med blandede resultater. Forskellige gener kan ændres i varierende grad, og forskere har også forsøgt at manipulere disse ændringshastigheder.
Nogle eksperimenter i human genterapi har været mere succesrige, når det defekte gen fjernes helt og erstattes med et sundt gen. Denne teknik er kendt som genbytning. Andre genterapiforsøg har haft bedre resultater, når det defekte gen efterlades på plads, og der sættes et normalt sammen med det. Faktorer, der påvirker disse resultater, kan omfatte typen af målcelle såvel som arten af den lidelse, der behandles.
Sygdometerapi har haft en vis succes med at behandle arvelige tilstande, såsom hæmofili og alvorlig kombineret immunmangel. Den største udfordring med anvendelse af genterapi til disse tilstande er muligheden for celleafstødning. Hvis en patients krop genkender celler med modificerede gener som fremmedlegemer, kan resultaterne være livstruende, hvis denne patient har et ikke-fungerende immunsystem.
Medicinske forskere har fortsat med at undersøge mulighederne for at bruge human genterapi til en bredere vifte af tilstande. Forsøg med dyrets genterapi har været effektive til forbedring af sundhedsmæssige problemer, såsom degenerativ blindhed og endda depression. Nethindegener indført i cellerne fra næsten blinde rotter har med succes gendannet mere af deres syn. Tilsvarende genterapi i hjernen hos mus har gendannet funktionen af et nøgleprotein, der er nødvendigt for at lindre alvorlig klinisk depression.