인간 유전자 요법이란 무엇입니까?

인간 유전자 요법은 결함이있는 유전자를 건강한 것으로 대체함으로써 다양한 질병과 장애를 치료하는 기술입니다. 유전자 요법은 세포 수준에서 수행되며, 2011 년 현재 대부분이 실험 단계에있다. 정상적인 유전자는 단백질을 사용하여 특정 코딩 서열을 수행함으로써 기능한다; 유전자에 결함이 있으면 단백질이 이러한 지시를 올바르게 수행 할 수 없습니다. 인간 유전자 요법을 사용하여 과학자들은 몇 가지 다른 방법을 통해 건강한 유전자를 특정 세포에 도입하려고 시도했습니다.

유전자 치료 유형 중 하나는 변형 된 바이러스를 새롭고 건강한 유전자의 운반체로 사용합니다. 과학자들은 바이러스가 병원성 물질을 세포에 전달하는 자연적인 방식을 바꾸는 기술을 개발했습니다. 감염을 일으키는 물질 대신, 운반체 바이러스는 정상적인 인간 유전자를 표적 세포에 삽입 할 수 있습니다. 이 방법은 폐 및 간 세포에서 이러한 기관의 감염을 치료하기 위해 시도되었습니다.

인간 유전자 요법 치료에는 바이러스를 사용하지 않는 방법도 포함될 수 있습니다. 일부 과학자들은 역 돌연변이 (reverse mutation)라는 과정을 통해 원래의 유전자를 복구하려고 시도했는데 결과가 혼합되었습니다. 다른 유전자는 다양한 정도로 변할 수 있으며, 연구자들은 이러한 변화 속도를 조작하려고 시도했다.

결함이있는 유전자가 완전히 제거되고 건강한 유전자로 대체 될 때 인간 유전자 요법의 일부 실험이 더 성공적이었습니다. 이 기술을 유전자 교환이라고합니다. 다른 유전자 치료 시험에서는 결함이있는 유전자가 제자리에 남아 있고 정상적인 유전자가 함께 삽입 될 때 더 나은 결과를 얻었습니다. 이러한 결과에 영향을 미치는 인자는 표적 세포의 유형 및 치료되는 장애의 성질을 포함 할 수있다.

질병 유전자 요법은 혈우병 및 심각한 복합 면역 결핍과 같은 유전 적 상태를 치료하는 데 어느 정도 성공을 거두었습니다. 이러한 조건에서 유전자 요법을 사용하는 데있어 가장 큰 과제는 세포 거부 가능성입니다. 환자의 신체가 변형 된 유전자를 가진 세포를 이물질로 인식하는 경우, 환자가 기능하지 않는 면역 체계를 가지고 있다면 그 결과는 생명을 위협 할 수 있습니다.

의학 연구자들은 더 넓은 범위의 조건에서 인간 유전자 요법을 사용할 수있는 가능성을 계속 연구 해 왔습니다. 동물 유전자 요법의 시험은 퇴행성 실명 및 심지어 우울증과 같은 건강 문제를 개선하는데 효과적이었다. 거의 맹인 쥐의 세포에 도입 된 망막 유전자는 더 많은 시력을 성공적으로 회복했습니다. 생쥐의 뇌에서 유사한 유전자 요법은 심각한 임상 우울증을 완화시키는 데 필요한 핵심 단백질의 기능을 회복시켰다.