인간 유전자 요법은 무엇입니까?

인간 유전자 요법은 결함이있는 유전자를 건강한 유전자로 대체하여 다양한 질병과 장애를 치료하는 기술입니다. 유전자 요법은 세포 수준에서 수행되며, 그 중 상당수는 2011 년 현재 실험 단계에 있었다. 특정 코딩 서열을 수행하기 위해 단백질을 사용하여 정상적인 유전자 기능; 유전자에 결함이 있으면 단백질은 이러한 지시를 올바르게 수행 할 수 없습니다. 인간 유전자 요법을 사용하여 과학자들은 몇 가지 다른 방법을 통해 특정 세포에 건강한 유전자를 도입하려고 시도했습니다.

유전자 요법의 유형 중 하나는 수정 된 바이러스를 새롭고 건강한 유전자의 담체로 사용합니다. 과학자들은 바이러스가 병원성 물질을 세포에 전달하는 자연적인 방법을 변경하는 기술을 개발했습니다. 감염 유발 물질 대신, 캐리어 바이러스는 정상적인 인간 유전자를 표적 세포에 삽입 할 수 있습니다. 이 방법은 이러한 기관의 감염을 치료하는 데 도움이되는 폐 및 간 세포로 시도되었습니다.

인간 유전자 치료 치료는 할 수 있습니다.바이러스를 사용하지 않는 방법도 포함됩니다. 일부 과학자들은 역 돌연변이라는 과정을 통해 원래 유전자를 복구하려고 시도했습니다. 다른 유전자는 다양한 정도로 변화 될 수 있으며, 연구자들은 이러한 변화율을 조작하려고 시도했습니다.

결함이있는 유전자가 완전히 제거되고 건강한 유전자로 대체 될 때 인간 유전자 요법의 일부 실험은 더 성공적이었습니다. 이 기술은 유전자 교환으로 알려져 있습니다. 다른 유전자 요법 시험은 결함이있는 유전자가 제자리에 남아있을 때 더 나은 결과를 보였고 정상적인 유전자가 함께 삽입됩니다. 이러한 결과에 영향을 미치는 요인에는 표적 세포의 유형과 치료중인 장애의 성질이 포함될 수 있습니다.

질병 유전자 요법은 혈우병 및 심한 복합 면역 결핍과 같은 유전 된 상태를 치료하는 데 약간의 성공을 거두었습니다. 가장 큰 도전 WI이러한 조건에 유전자 요법을 사용하는 것은 세포 거부의 가능성이다. 환자의 신체가 변형 된 유전자가있는 세포를 외래 대상으로 인식하는 경우, 해당 환자가 기능하지 않는 면역 체계가 있으면 결과가 생명을 위협 할 수 있습니다.

의료 연구자들은 더 넓은 범위의 조건에 대한 인간 유전자 요법을 사용할 가능성을 계속 탐구했습니다. 동물 유전자 요법의 시험은 퇴행성 실명 및 우울증과 같은 건강 문제를 개선하는 데 효과적이었습니다. 거의 맹인 쥐의 세포에 도입 된 망막 유전자는 더 많은 시력을 성공적으로 회복시켰다. 마우스의 뇌에서 유사한 유전자 요법은 심각한 임상 우울증을 완화하는 데 필요한 주요 단백질의 기능을 회복시켰다.