Qu'est-ce que la thérapie génique humaine?
La thérapie génique humaine est une technique permettant de traiter diverses maladies et troubles en remplaçant les gènes défectueux par des gènes sains. La thérapie génique est effectuée au niveau cellulaire, et une grande partie en était encore au stade expérimental à partir de 2011. Les gènes normaux fonctionnent en utilisant des protéines pour réaliser certaines séquences codantes; quand un gène est défectueux, les protéines ne peuvent pas exécuter correctement ces instructions. En utilisant la thérapie génique humaine, les scientifiques ont tenté d’introduire des gènes sains dans des cellules spécifiques par différentes méthodes.
L'un des types de thérapie génique utilise un virus modifié comme vecteur d'un nouveau gène sain. Les scientifiques ont mis au point des techniques pour modifier la façon naturelle dont les virus transmettent leur matière pathogène aux cellules. Au lieu de virus, ils peuvent insérer des gènes humains normaux dans des cellules ciblées. Cette méthode a été essayée avec des cellules de poumon et de foie pour aider à guérir les infections de ces organes.
Les traitements de thérapie génique humaine peuvent également impliquer des méthodes n'utilisant pas de virus. Certains scientifiques ont essayé de réparer les gènes d'origine par un processus appelé mutation inverse, avec des résultats mitigés. Différents gènes peuvent être modifiés à des degrés divers et les chercheurs ont également tenté de manipuler ces taux de changement.
Certaines expériences de thérapie génique humaine ont eu plus de succès lorsque le gène défectueux est totalement éliminé et remplacé par un gène sain. Cette technique s'appelle l'échange de gènes. D'autres essais de thérapie génique ont donné de meilleurs résultats lorsque le gène défectueux est laissé en place et qu'un gène normal est inséré avec celui-ci. Les facteurs qui influencent ces résultats peuvent inclure le type de cellule cible ainsi que la nature du trouble traité.
La thérapie génique des maladies a eu un certain succès dans le traitement de maladies héréditaires telles que l'hémophilie et le déficit immunitaire combiné sévère. Le plus grand défi de l’utilisation de la thérapie génique dans ces cas est la possibilité de rejet cellulaire. Si le corps d'un patient reconnaît que des cellules avec des gènes modifiés sont des objets étrangers, les résultats peuvent être fatals si son patient a un système immunitaire qui ne fonctionne pas.
Les chercheurs en médecine ont continué d'explorer les possibilités d'utiliser la thérapie génique humaine dans un plus large éventail de maladies. Les essais en thérapie génique animale ont permis d’atténuer des problèmes de santé tels que la cécité dégénérative et même la dépression. Les gènes de la rétine introduits dans les cellules de rats presque aveugles ont réussi à restaurer une plus grande partie de leur vue. Une thérapie génique similaire dans le cerveau des souris a rétabli la fonction d'une protéine clé nécessaire pour soulager la dépression clinique grave.