Was sind die Vor- und Nachteile der Gentherapie für SCID?

Schwere kombinierte Immunschwäche (SCID), die über Gentherapie behandelt wurde, war erfolgreich für die Heilung der Krankheit, verursachte jedoch bei einigen Säuglingen in den 1990er Jahren Leukämie.Vier von neun Kindern, die in europäischen Experimenten mit Gentherapie für SCID behandelt wurden, entwickelten mehrere Jahre nach der Behandlung Blutkrebs.Neuere Studien zeigen, dass die Gentherapie für SCID ohne Krebs erfolgreich sein könnte.

Gentherapie umfasst die Einführung eines genetisch veränderten Virus, das als Vektor bezeichnet wird, in das Knochenmark eines Patienten.Eine Probe des Knochenmarks wird aus dem kranken Kind entfernt, bevor Gene, die das Virus enthalten, in einem Labor zugegeben werden.Nachdem das veränderte Knochenmark wieder in den Körper des Patienten eingeführt wurde, beginnt es das fehlende genetische Glied zu erzeugen, das SCID verursacht.

Verwendung der Gentherapie für die Krankheit hörte ein, nachdem vier der europäischen Kinder Leukämie entwickelt hatten.Eines der Kinder starb, nachdem die Leukämiebehandlung versagt hatte, und löste Kontroversen über die Gentherapie für SCID aus.Wissenschaftler fanden, dass das im Labor veränderte genetische Material die normale Funktion eines nahe gelegenen Gens, das Krebs verursacht, gestört, aber acht der neun überlebenden Patienten erholten sich, um normales Leben zu führen.

Wenn das Immunsystem nicht richtig funktioniert, kann der Körper keine virale oder bakterielle Infektion gegen gemeinsame Krankheiten bekämpfen.Ohne Gentherapie für SCID- oder Knochenmarktransplantationen sterben die meisten Kinder vor ihren ersten Geburtstagen.Knochenmarktransplantationen stellten die einzige verfügbare Behandlung für die Störung dar, bevor die Wissenschaftler die Gentherapie für SCID entdeckten.Probleme mit Knochenmarktransplantationen zentrierten sich auf die Suche nach geeigneten Spendern, um die Gewinnchancen der Abstoßung durch den Körper zu verringern.

Bevor die Gentherapie für SCID existierte, wurde ein mit der Krankheit geborenes Baby isoliert, um die Exposition gegenüber Keimen zu verhindern.In den 1970er Jahren erlangte die Störung internationale Aufmerksamkeit, als Ärzte David Vetter nach der Geburt auf eine sterile Umgebung beschränkten, während sie nach einem tragfähigen Knochenmarkspender suchten.Das Kind wurde als der Junge in der Blase bezeichnet und veranlasste die Krankheit, als Bubble Boy -Syndrom bezeichnet zu werden.

David Vetter starb 1984, nachdem er von seiner älteren Schwester eine Knochenmarktransplantation erhalten hatte.Ihr Knochenmark stimmte teilweise mit ihren Geschwistern überein, aber eine Mutation verursachte die Entwicklung des Epstein-Barr-Virus.Nach dem Tod des Jungen begannen die Forscher mit der Gentherapie für SCID zu experimentieren.Sie stellten fest, dass das Knochenmark des Patienten die Wahrscheinlichkeit einer Abstoßung in Knochenmarktransplantationsoperationen beseitigte.

Nachdem die mit der Gentherapie behandelten europäischen Kinder Leukämie entwickelt hatten, suchten Wissenschaftler nach Wegen, um das Vektorvirus zu perfektionieren, ohne Krebs zu verursachen.Ab 2011 wurden neue Methoden der Gentherapie für SCID für Versuchsexperimente zugelassen.Zu den menschlichen Studien gehören die Überwachung von Studienteilnehmern für 15 Jahre, um die Wirksamkeit neuer Behandlungsmethoden zu messen.

zehn SCID -Formen existieren, durch die Zellen bei Neugeborenen fehlen.Es wird als seltene Krankheit angesehen und wird von Eltern, die fehlerhafte Gene tragen, mit mehr Betroffenen als Mädchen an Nachkommen übergeben.Kinder, die mit der Erkrankung geboren wurden, sind typischerweise dem Tod ausgesetzt, wenn sie durch Keime infiziert sind, die in der Kindheit üblich sind.