SCIDの遺伝子治療の長所と短所は何ですか？

遺伝子治療によって治療された重度の複合免疫不全症（SCID）は、1990年代に一部の乳児で疾患の治癒に成功したが白血病を引き起こした。 ヨーロッパの実験でSCIDの遺伝子治療を受けた9人の子供のうち4人は、治療の数年後に血液癌を発症しました。 最近の研究では、SCIDの遺伝子治療が癌を引き起こすことなく成功する可能性が示されています。

遺伝子治療では、ベクターと呼ばれる遺伝的に改変されたウイルスを患者の骨髄に導入します。 ウイルスを含む遺伝子が実験室で追加される前に、骨髄のサンプルが病気の幼児から取り除かれます。 変更された骨髄が患者の体内に再導入された後、SCIDを引き起こす欠落した遺伝的リンクの作成を開始します。

ヨーロッパ人の子供のうち4人が白血病を発症した後、この疾患に対する遺伝子治療の使用は中止されました。 白血病治療が失敗した後、子供の1人が死亡し、SCIDの遺伝子治療をめぐる論争が巻き起こった。 科学者は、実験室で変更された遺伝物質が、癌を引き起こす近くの遺伝子の正常な機能を破壊したことを発見しましたが、9人の生存患者のうち8人が通常の生活を取り戻しました。

免疫系が正常に機能しない場合、身体は一般的な病気からのウイルスまたは細菌感染と戦うことができません。 SCIDの遺伝子治療、または骨髄移植なしでは、ほとんどの子供は最初の誕生日の前に死亡します。 科学者がSCIDの遺伝子治療を発見する前に、骨髄移植は障害に対する唯一の利用可能な治療法でした。 骨髄移植の問題は、身体による拒絶の可能性を減らす適切なドナーを見つけることに集中していました。

SCIDの遺伝子治療が存在する前に、病原体への暴露を防ぐために、この病気で生まれた赤ちゃんを隔離しました。 1970年代、医師は、生後の骨髄提供者を探している間、医師が出生後にデビッド・ベッターを無菌環境に閉じ込めたときに国際的な注目を集めました。 乳児はバブルの少年と呼ばれ、バブルボーイ症候群と呼ばれるようになりました。

デイビッド・ベッターは、姉から骨髄移植を受けた後に1984年に亡くなりました。 彼女の骨髄は彼女の兄弟のものと部分的に一致しましたが、突然変異はエプスタインバーウイルスの発生を引き起こしました。 研究者は、少年の死後、SCIDの遺伝子治療の実験を開始しました。 彼らは、患者自身の骨髄を使用して、骨髄移植手術に存在する拒絶の可能性を排除したことを発見しました。

遺伝子治療を受けたヨーロッパの子供たちが白血病を発症した後、科学者は癌を引き起こすことなくベクターウイルスを完成させる方法を探し始めました。 2011年の時点で、SCIDの遺伝子治療の新しい方法が試行実験で承認されました。 人間の臨床試験には、新しい治療法の有効性を測定するために、研究参加者を15年間監視することが含まれます。

SCIDには10種類の形態が存在し、新生児のどの細胞が失われているかが特定されています。 まれな疾患とみなされ、それは欠陥のある遺伝子を持っている両親によって子孫に受け継がれ、少女よりも多くの少年が罹患します。 通常、この状態で生まれた子供は、小児期によく見られる病気を引き起こす細菌に感染すると、死に直面します。