Quais são os prós e contras da terapia genética para o SCID?

A imunodeficiência combinada grave (SCID) tratada por terapia genética se mostrou bem -sucedida para curar a doença, mas causou leucemia em alguns bebês na década de 1990. Quatro das nove crianças tratadas com terapia genética para SCID em experimentos europeus desenvolveram câncer de sangue vários anos após o tratamento. Estudos mais recentes mostram promessa de que a terapia genética para o SCID pode ser bem -sucedida sem causar câncer.

A terapia genética envolve a introdução de um vírus geneticamente alterado, chamado vetor, na medula óssea de um paciente. Uma amostra de medula óssea é removida do bebê doente antes que os genes contendo o vírus sejam adicionados em um laboratório. Depois que a medula óssea alterada é reintroduzida no corpo do paciente, ele começa a criar o elo genético ausente que causa o SCID.

O uso da terapia genética para a doença cessou depois que quatro das crianças européias desenvolveram leucemia. Uma das crianças morreu após a falha no tratamento da leucemia, provocando controvérsia sobre a terapia genética para o SCID. Os cientistas encontraram o genO material étical alterado no laboratório interrompeu o funcionamento normal de um gene próximo que causa câncer, mas oito dos nove pacientes sobreviventes se recuperaram para viver vidas normais.

Quando o sistema imunológico não funciona corretamente, o corpo não pode combater a infecção viral ou bacteriana de doenças comuns. Sem terapia genética para transplantes de SCID ou medula óssea, a maioria das crianças morre antes de seus primeiros aniversários. Os transplantes de medula óssea representaram o único tratamento disponível para o distúrbio antes dos cientistas descobriram a terapia genética para o SCID. Problemas com transplantes de medula óssea se concentraram em encontrar doadores adequados para diminuir as chances de rejeição pelo corpo.

Antes da terapia genética para o SCID, um bebê nascido com a doença foi isolado para evitar a exposição a germes. Na década de 1970, o distúrbio ganhou atenção internacional quando os médicos confinaram David Vetter a um ambiente estérilMent após o nascimento enquanto procura um doador viável da medula óssea. A criança foi chamada de garoto na bolha, levando a doença a ser chamada de síndrome do garoto bubble.

David Vetter morreu em 1984 depois de receber um transplante de medula óssea de sua irmã mais velha. Sua medula óssea combinava parcialmente o irmão, mas uma mutação causou o desenvolvimento do vírus Epstein-Barr. Os pesquisadores começaram a experimentar a terapia genética para o SCID após a morte do garoto. Eles descobriram o uso da medula óssea do paciente eliminou a chance de rejeição presente nas operações de transplante de medula óssea.

Depois que as crianças européias tratadas com terapia genética desenvolveram leucemia, os cientistas começaram a procurar maneiras de aperfeiçoar o vírus vetorial sem causar câncer. Em 2011, novos métodos de terapia genética para SCID foram aprovados para experimentos de teste. Os ensaios em humanos incluem o monitoramento dos participantes do estudo por 15 anos para medir a eficácia de novos métodos de tratamento.

Dez formas de SCIDexistem, identificados pelos quais as células estão ausentes em bebês recém -nascidos. Considerado uma doença rara, é passado para a prole pelos pais que carregam genes defeituosos, com mais meninos afetados que as meninas. As crianças nascidas com a condição normalmente enfrentam a morte quando infectadas por germes que causam doenças comuns na infância.