酵素補充療法とは何ですか？

酵素補充療法は、さまざまな疾患の治療の一種です。名前はかなり明確です。酵素は、不足を補うために人為的に身体に導入されます。酵素補充療法は、ゴーチャー病、ファブリー病、グリコーゲン貯蔵疾患II型、嚢胞性線維症などの治療として使用されます。通常、治療が機能するためには、新鮮な酵素を定期的に注入する必要があります。

酵素は、特定の化学反応を触媒するか、可能にするために身体が使用するタンパク質です。酵素には、特定のタイプの分子を受け取り、そのタイプの動作を実行するために設定された1つ以上の結合部位があります。たとえば、唾液には多くの異なる酵素があり、それらが食物を分解できるように構造化されています。

体が特定のタイプの酵素を十分に持っていない場合、その酵素が責任を負う反応は適切な速度で起こりません。酵素欠乏が発生する最も一般的な方法は、エティック変異。すべてではありませんが、遺伝的変異は、変異した遺伝子から発現するタンパク質の構造を変える可能性があります。これが発生した場合、体は酵素を生成している可能性がありますが、必要な反応を引き起こすものではありません。これは、酵素補充療法が入る場所です。

酵素補充療法は通常、外側から体内に欠けているほぼ同じ酵素を導入します。たとえば、ゴーシェの病気は、体の代謝に重要な役割を果たす酵素であるグルコセルブロジダーゼの欠乏によって引き起こされます。この疾患は、ジェンザイムによって生成される合成類似体であるイミグルセラーゼの注射で治療できます。

2番目のタイプの酵素補充療法は、他の理由で不足している酵素を導入します。嚢胞性線維症は、細胞膜の機能にとって重要な特定のタンパク質を産生できない体の失敗によって引き起こされます。nes。この病気は、このタンパク質を体内に注入するだけで治癒することはできません。正しく機能しません。

ただし、

酵素補充療法は、嚢胞性線維症の症状を修正する可能性があります。この疾患は膵管に問題を引き起こし、食物を消化するために酵素が胃腸管に入るのを防ぎます。酵素補充療法は、この二次的な問題を修正するために、さまざまな消化酵素を導入できます。

酵素補充療法は、比較的新しいタイプの治療法です。ゲノムとタンパク質の細胞機能についてより多くが発見されるにつれて、酵素補充療法の新しい形態が出現する可能性があります。ただし、タンパク質の外部合成が必要であり、必然的に進行中であるため、この治療法は高価です。自然な操作コースでは、タンパク質が劣化し、再現されます。通常、この劣化は生物がそれ自体を調節するのに役立ちますが、酵素補充療法の場合、その意味は新鮮です酵素の注射はほぼ毎週必要です。