Co je enzymová substituční terapie?
substituční terapie enzymem je typem léčby různých nemocí. Název je poměrně jasný: enzymy jsou do těla zaváděny uměle, aby kompenzovaly určitý nedostatek. Enzymatická substituční terapie se používá jako léčba Gaucherovy choroby, Fabryho onemocnění, onemocnění skladování glykogenu typu II, cystická fibróza a další. Obvykle musí být čerstvé enzymy injikovány pravidelně, aby terapie fungovala.
Enzym je protein používaný tělem k katalyzování nebo umožnění specifické chemické reakce. Enzymy mají jedno nebo více vazebných míst, která jsou nastavena tak, aby přijala určitý typ molekuly a provedl na něm nějaký typ operace. Například ve slinách existuje mnoho různých enzymů, které jsou strukturovány tak, aby mohly rozkládat jídlo. Nejběžnějším způsobem, jak se objevit nedostatek enzymu, je prostřednictvím genůEtická mutace. Některé, i když ne všechny, genetické mutace mohou změnit strukturu proteinu exprimovaného z mutovaného genu. Pokud k tomu dojde, může tělo produkovat enzym, ale ne ten, který způsobuje nezbytnou reakci. To je místo, kde přichází substituční terapie enzymem.
substituční terapie enzymem obvykle zavádí přibližně stejný enzym, který chybí v těle zvenčí. Například Gaucherova choroba je způsobena nedostatkem glukocerebrosidázy, enzymu, který hraje důležitou roli v metabolismu těla. Onemocnění lze léčit injekcemi imiglucerázy, syntetického analogu produkovaného genzymem.
Druhý typ enzymové substituční terapie zavádí enzymy, které se staly nedostatečnými z nějakého jiného důvodu. Cystická fibróza je způsobena tím, že se tělem nesplnil konkrétní protein, který je zásadní pro funkci buněčné membráNes. Onemocnění nelze vyléčit jednoduše injekcí tohoto proteinu do těla; Nefungovalo by to správně.
substituční terapie enzymem však může napravit příznak cystické fibrózy. Nemoc způsobuje problémy s pankreatickými kanály, které brání enzymům vstoupit do gastrointestinálního traktu, aby se trávily jídlo. Enzymová substituční terapie může zavést řadu trávicích enzymů, aby se tento sekundární problém napravil.
substituční terapie enzymem je relativně nový typ léčby. Vzhledem k tomu, že se objeví více o genomu a o buněčné funkci proteinů, pravděpodobně se objeví nové formy substituční terapie enzymem. Tato léčba je však drahá, protože vyžaduje vnější syntézu proteinů a nutně pokračuje. V přirozeném provozu se proteiny degradují a jsou reprodukovány. Tato degradace obvykle pomáhá organismu regulovat se, ale pro substituční terapii enzymů je důsledek čerstvéInjekce enzymu jsou potřebné téměř každý týden.