Wat is een weesziekte?
Een weesziekte is een ziekte die niet veel publieke aandacht, onderzoek of financiering trekt, meestal omdat het uiterst zeldzaam en slecht gepubliceerd is. Duizenden van dergelijke ziekten kunnen wereldwijd worden gevonden, variërend van uiterst zeldzame genetische aandoeningen zoals fatale familiale slapeloosheid tot tuberculose, die geen aandacht trekt in geïndustrialiseerde landen vanwege het lage aantal gevallen dat is gemeld. In verschillende landen zijn inspanningen geleverd om onderzoek naar weesziekten te bevorderen, met als doel mensen te behandelen die aan deze aandoeningen lijden.
Een zeldzame ziekte kan om twee redenen een weesziekte worden. In eerste instantie wordt elke ziekte die minder dan 200.000 mensen treft algemeen beschouwd als een weesziekte, omdat er niet genoeg patiënten zijn om onderzoek kosteneffectief te maken. Ziekten die gebruikelijk zijn in de ontwikkelingslanden, maar zeldzaam of ongehoord in de geïndustrialiseerde wereld, worden ook wel weesziekten genoemd, omdat ze de aandacht van grote farmaceutische bedrijven niet trekken.
Veel weesziekten zijn genetisch van aard, waardoor ze zeer uitdagend kunnen zijn om te bestuderen, laat staan te behandelen. Anderen nemen de vorm aan van extreem zeldzame virussen, ongewone bacteriën of bijzondere allergieën, en ze kunnen tijd nodig hebben om te diagnosticeren en op te schrijven, zodat ze maanden of jaren door de scheuren glippen totdat iemand meerdere incidenten van dezelfde aandoening begint te verbinden. Onderzoekers zoals epidemiologen hebben vaak meer contact met opkomende ziekten dan andere, maar ze kunnen onvoldoende aandacht krijgen voor uiterst zeldzame ziekten om het grote publiek bewust te maken van het probleem.
Vanuit het oogpunt van farmaceutische bedrijven is onderzoek naar weesziekten een verliezer. Een serieuze investering van tijd en energie verzinken in een potentiële behandeling voor een ziekte die alleen aan een beperkte markt kan worden verkocht, is simpelweg de tijd niet waard. Sommige regeringen hebben dit erkend en hebben financiële stimulansen gegeven aan farmaceutische bedrijven die ervoor kiezen om weesziekten te onderzoeken, in de hoop meer belangstelling te wekken voor het ontwikkelen van behandelingen voor deze aandoeningen.
Oorzaken die zich richten op een specifieke weesziekte hebben ook moeite om financiering te krijgen, omdat ze niet veel worden gepubliceerd. Sommige liefdadigheidsorganisaties, die dit erkennen, hebben zich verenigd onder de algemene paraplu van onderzoek naar zeldzame ziekten, in plaats van te proberen financiering te krijgen voor een enkele ziekte. Donoren voelen zich vaak meer op hun gemak bij het doneren aan een algemene organisatie die de financiering naar eigen goeddunken zal verdelen dan om te proberen te doneren aan een veelvoud van oorzaken. Deze organisaties kunnen ook privé-uitdagingen sponsoren om specifieke weesziekten te identificeren, behandelen en mogelijk te voorkomen of te genezen.