Co je to osiřelá choroba?

Onemocnění osiřelých je onemocnění, která nepřitahuje příliš velkou pozornost veřejnosti, výzkum nebo financování, obvykle proto, že je velmi vzácná a špatně propagovaná. Tisíce takových onemocnění lze nalézt po celém světě, od extrémně vzácných genetických poruch, jako je fatální familiární nespavost až po tuberkulózu, která v důsledku nízkého výskytu hlášených případů nepřitahuje pozornost v průmyslových zemích. V několika zemích bylo vyvinuto úsilí o podporu výzkumu onemocnění osiřelých, s cílem léčit lidi, kteří trpí těmito podmínkami. V prvním případě je jakékoli onemocnění, které postihuje méně než 200 000 lidí, obecně považováno za onemocnění sirotek, protože není dostatek pacientů, aby byl výzkum efektivní. Nemoci, které jsou běžné v rozvojovém světě, ale vzácné nebo neslýchané v průmyslovém světě, se také nazývají osiřelé nemoci, protože nedokážou přitahovat pozornostin od hlavních farmaceutických společností.

Mnoho onemocnění sirotek má genetickou povahu, což je může učinit velmi náročnými pro studium, natož léčit. Jiní mají podobu extrémně vzácných virů, neobvyklých bakterií nebo zvláštních alergií a mohou trvat čas na diagnostiku a psaní, takže proklouznou trhlinami měsíce nebo roky, dokud někdo nezačne spojovat více incidentů stejného stavu. Vědci, jako jsou epidemiologové, jsou často více v kontaktu s rozvíjejícími se nemocemi než ostatní, ale nemohou přitahovat dostatečnou pozornost k extrémně vzácným onemocněním, aby si veřejnost informovala o problému.

Z pohledu farmaceutických společností je výzkum onemocnění onemocnění poraženým. Potopit vážnou investici času a energie do potenciální léčby nemoci, kterou lze prodat pouze na omezený trh, prostě nestojí za čas. Některé vlády majíE to uznal a poskytl finanční pobídky farmaceutickým společnostem, které se rozhodly prozkoumat nemoci osiřelých, v naději, že přilákají větší zájem o rozvoj léčby za tyto podmínky.

Příčiny, které se zaměřují na konkrétní osiřelé onemocnění, mají také potíže s financováním, protože nejsou silně propagovány. Některé charitativní organizace, které si to uvědomily, se spojily pod obecným deštníkem výzkumu vzácných onemocnění, než aby se snažily získat finanční prostředky na jednu nemoc. Dárci se často cítí pohodlněji darovat přikrývku, která bude distribuovat financování, protože bude za vhodné, než se snaží darovat množství příčin. Tyto organizace mohou také soukromě sponzorovat výzvy k identifikaci, léčbě a potenciálně zabránit nebo léčit specifické osiřelé nemoci.