O que é uma doença órfã?
Uma doença órfã é uma doença que não atrai muita atenção, pesquisa ou financiamento do público, normalmente porque é extremamente raro e pouco divulgado. Milhares de doenças podem ser encontradas em todo o mundo, variando de distúrbios genéticos extremamente raros, como insônia familiar fatal à tuberculose, o que não atrai atenção nas nações industrializadas devido à baixa incidência de casos relatados. Em várias nações, foram feitos esforços para promover pesquisas sobre doenças órfãs, com o objetivo de tratar pessoas que sofrem dessas condições.
Uma doença rara pode se tornar uma doença órfã por duas razões. Em primeira instância, qualquer doença que afete menos de 200.000 pessoas é geralmente considerada uma doença órfã, porque não há pacientes suficientes para tornar a pesquisa econômica. As doenças que são comuns no mundo em desenvolvimento, mas raras ou inéditas no mundo industrializado, também são denominadas doenças órfãs, porque não atraem Attention das principais empresas farmacêuticas.
Muitas doenças órfãs são de natureza genética, o que pode torná -las muito desafiadoras para estudar, muito menos tratar. Outros assumem a forma de vírus extremamente raros, bactérias incomuns ou alergias peculiares, e podem levar tempo para diagnosticar e escrever, para que deslizem pelas rachaduras por meses ou anos até que alguém comece a conectar múltiplas incidências da mesma condição. Pesquisadores como epidemiologistas geralmente estão mais em contato com doenças emergentes do que outras, mas não podem atrair atenção suficiente para doenças extremamente raras para conscientizar o público em geral sobre a questão.
Do ponto de vista das empresas farmacêuticas, a pesquisa de doenças órfãs é um perdedor. Afunder um investimento sério de tempo e energia em um tratamento potencial para uma doença que só poderia ser vendida a um mercado limitado, simplesmente, não vale o tempo. Alguns governos have reconheceu isso e forneceu incentivos de financiamento às empresas farmacêuticas que optam por pesquisar doenças órfãs, na esperança de atrair mais interesse em desenvolver tratamentos para essas condições.
Causas que se concentram em uma doença órfã específica também têm problemas para obter financiamento, porque não são muito divulgadas. Algumas organizações de caridade, reconhecendo isso, se uniram sob o guarda -chuva geral da pesquisa de doenças raras, em vez de tentar obter financiamento para uma única doença. Os doadores geralmente se sentem mais confortáveis doando para uma organização geral que distribuirá o financiamento, pois achar adequado do que tentar doar para uma infinidade de causas. Essas organizações também podem patrocinar os desafios em particular para identificar, tratar e potencialmente impedir ou curar doenças órfãs específicas.