Was ist eine Waisenkrankheit?

Eine Waisenerkrankung ist eine Krankheit, die nicht sehr viel Aufmerksamkeit, Forschung oder Finanzierung öffentlich auf sich zieht, normalerweise weil sie äußerst selten und schlecht bekannt ist. Tausende solcher Krankheiten sind weltweit zu finden, die von äußerst seltenen genetischen Störungen wie tödlicher familiärer Schlaflosigkeit bis zu Tuberkulose reichen, was in industrialisierten Nationen aufgrund der geringen Inzidenz von gemeldeten Fällen keine Aufmerksamkeit auf sich zieht. In mehreren Nationen wurden Anstrengungen unternommen, um die Erforschung von Waisenkrankheiten zu fördern, mit dem Ziel, Menschen zu behandeln, die unter diesen Erkrankungen leiden. In erster Linie wird jede Krankheit, die weniger als 200.000 Menschen betrifft, allgemein als Waisenerkrankung angesehen, da nicht genügend Patienten, um die Forschung kosteneffektiv zu machen. Krankheiten, die in Entwicklungsländern häufig sind, aber in der Industriewelt selten oder unbekannt sindn von großen Pharmaunternehmen.

Viele Orphan -Krankheiten sind genetischer Natur, was sie sehr schwierig machen kann, geschweige denn zu behandeln. Andere haben in Form von extrem seltenen Viren, ungewöhnlichen Bakterien oder besonderen Allergien, und sie können sich Zeit nehmen, um zu diagnostizieren und zu schreiben, sodass sie monatelang oder jahrelang durch die Risse rutschen, bis jemand beginnt, mehrere Fälle derselben Erkrankung zu verbinden. Forscher wie Epidemiologen sind oft mehr mit aufstrebenden Krankheiten als andere in Kontakt, aber sie können nicht genug Aufmerksamkeit auf äußerst seltene Krankheiten auf sich ziehen, um die Öffentlichkeit auf das Problem aufmerksam zu machen.

Aus Sicht der Pharmaunternehmen ist die Forschung in Orphan Disease ein Verlierer. Eine schwerwiegende Investition in Zeit und Energie in eine potenzielle Behandlung für eine Krankheit zu versenken, die nur an einen begrenzten Markt verkauft werden konnte, ist einfach nicht die Zeit wert. Einige Regierungen habenE erkannte dies an und lieferte Pharmaunternehmen, die sich für die Erforschung von Waisenkrankheiten entscheiden, in der Hoffnung, mehr Interesse an der Entwicklung von Behandlungen für diese Erkrankungen zu entwickeln.

Ursachen, die sich auf eine bestimmte Waisenerkrankung konzentrieren, haben ebenfalls Probleme, Finanzmittel zu erhalten, da sie nicht stark bekannt sind. Einige Wohltätigkeitsorganisationen, die dies erkennen, haben sich unter dem allgemeinen Regenschirm der seltenen Krankheitsforschung zusammengetan, anstatt zu versuchen, eine einzige Krankheit zu erhalten. Spender fühlen sich oft wohler, um an eine pauschale Organisation zu spenden, die die Finanzierung verteilt, wenn sie fit ansieht, als zu versuchen, eine Vielzahl von Ursachen zu spenden. Diese Organisationen können auch privat Herausforderungen sponsern, um bestimmte Orphan -Krankheiten zu identifizieren, zu behandeln und möglicherweise zu verhindern oder zu heilen.