Was ist eine Orphan Disease?
Eine Orphan-Krankheit ist eine Krankheit, die in der Öffentlichkeit wenig Beachtung findet, weder erforscht noch finanziell unterstützt wird. Dies liegt in der Regel daran, dass sie äußerst selten ist und nur wenig bekannt ist. Tausende solcher Krankheiten sind weltweit verbreitet und reichen von extrem seltenen genetisch bedingten Störungen wie tödlicher familiärer Schlaflosigkeit bis hin zu Tuberkulose, die in Industrienationen aufgrund der geringen Häufigkeit gemeldeter Fälle keine Beachtung finden. In mehreren Ländern wurden Anstrengungen unternommen, um die Erforschung von Waisenkrankheiten zu fördern, mit dem Ziel, Menschen zu behandeln, die an diesen Erkrankungen leiden.
Eine seltene Krankheit kann aus zwei Gründen zu einer seltenen Krankheit werden. In erster Linie wird jede Krankheit, an der weniger als 200.000 Menschen leiden, allgemein als Orphan Disease angesehen, da nicht genügend Patienten vorhanden sind, um die Forschung wirtschaftlich zu gestalten. Krankheiten, die in den Entwicklungsländern verbreitet, in den Industrieländern jedoch selten oder unbekannt sind, werden auch als Orphan-Diseases bezeichnet, da sie bei großen Pharmaunternehmen keine Beachtung finden.
Viele Waisenkrankheiten sind genetischer Natur, was es sehr schwierig macht, sie zu untersuchen, geschweige denn zu behandeln. Andere treten in Form von äußerst seltenen Viren, ungewöhnlichen Bakterien oder besonderen Allergien auf, und es kann einige Zeit dauern, bis sie diagnostiziert und beschrieben sind. Daher rutschen sie monatelang oder jahrelang durch die Ritzen, bis jemand beginnt, mehrere Vorfälle derselben Erkrankung miteinander in Verbindung zu bringen. Forscher wie Epidemiologen haben häufig mehr Kontakt zu neu auftretenden Krankheiten als andere, können jedoch nicht genug Aufmerksamkeit auf extrem seltene Krankheiten lenken, um die Öffentlichkeit auf das Problem aufmerksam zu machen.
Waisenkrankheitsforschung ist aus Sicht der Pharmaunternehmen ein Verlierer. Eine ernsthafte Investition von Zeit und Energie in eine potenzielle Behandlung einer Krankheit, die nur an einen begrenzten Markt verkauft werden kann, ist einfach keine Zeit wert. Einige Regierungen haben dies erkannt und Pharmaunternehmen, die sich für die Erforschung von Orphan Diseases entscheiden, Finanzierungsanreize gegeben, um mehr Interesse an der Entwicklung von Therapien für diese Erkrankungen zu wecken.
Ursachen, die sich auf eine bestimmte Orphan-Krankheit konzentrieren, haben ebenfalls Probleme, eine Finanzierung zu erhalten, da sie nicht stark publiziert werden. Einige Wohltätigkeitsorganisationen, die dies anerkennen, haben sich unter dem allgemeinen Dach der Erforschung seltener Krankheiten zusammengeschlossen, anstatt zu versuchen, eine Finanzierung für eine einzelne Krankheit zu erhalten. Spender fühlen sich oft wohler, wenn sie an eine Gesamtorganisation spenden, die die Mittel nach eigenem Ermessen verteilt, als wenn sie versuchen, für eine Vielzahl von Zwecken zu spenden. Diese Organisationen können auch privat Herausforderungen zur Identifizierung, Behandlung und potenziellen Vorbeugung oder Heilung bestimmter Waisenkrankheiten finanzieren.