Co se podílí na léčbě srpkovité anémie?
Genetický stav, při srpkovité anémii, se pacient stává anemickým kvůli poklesu funkčních červených krvinek v oběhu. V důsledku nemoci se mnoho červených krvinek stává tvrdými, lepkavými a deformovanými do tvaru půlměsíce. Tato deformita zabraňuje buňkám snadno cestovat krevními cévami, což vede k bolestivým blokádám zvaným krize . Léčba srpkovité anémie zahrnuje krevní transfuze, doplňky určené k podpoře produkce červených krvinek a transplantace kostní dřeně.
Transfuze červených krvinek mohou být hlavní součástí léčby srpkovité anémie. Transfuze jsou podávány pacientům podle potřeby a mohou být periodické nebo rutinní v závislosti na závažnosti jejich onemocnění. Transfúze doplňují funkční červené krvinky a mohou pomoci předcházet krizím a potlačovat produkci srpkovitých hemoglobinu (HbS). S touto formou řízení je spojeno mnoho rizik, zejména v průběhu času, včetně infekcí přenášených transfuzí a aloimunizace, kde transfuzovaná krev vytváří protilátky proti pacientovi.
Doplňky podávané pacientům při léčbě srpkovité anémie zahrnují kyselinu listovou, hydroxymočovinu a erytropoetin. Kyselina listová je nutná při výrobě červených krvinek, takže doplňování může pomoci zvýšit produkci. To následně zvyšuje rychlost, jakou pacient doplňuje funkční červené krvinky, a pomáhá zabránit tomu, aby se pacient stal anemickým. Pacientům je obvykle předepsán jeden miligram kyseliny listové na celý život.
Hydroxymočovina se podává pacientům se středně těžkou až těžkou srpkovitou anémií. Sloučenina je vydávána při léčbě srpkovité anémie, protože zvyšuje produkci hemoglobinu F, funkční formy hemoglobinu. Toto zvýšení hemoglobinu může potlačit produkci HbS a snížit počet i závažnost bolestivých krizí. Hydroxymočovina byla kdysi používána jako lék na chemoterapii, takže má řadu vedlejších účinků včetně nevolnosti, zvracení a potlačení kostní dřeně.
Erytropoetin je přirozený hormon v těle, který stimuluje tvorbu červených krvinek. Vyskytuje se přirozeně v těle a zvyšuje se během anémie, ale podávání injekcí hormonu pacientům během léčby srpkovité anémie jim pomáhá poskytnout další podporu. Protože se přirozeně vyskytuje v kostní dřeni, existuje jen velmi málo vedlejších účinků.
Transplantace kostní dřeně je konečně jedinou formou léčby srpkovité anémie, která působí jako lék. Tato forma léčby je obvykle poskytována mladším pacientům, kteří jsou velmi nemocní. Vzhledem k nutnosti a obtížnosti nalezení vhodného dárce nejsou transplantace kostní dřeně k dispozici všem, kteří je potřebují. Existují také přidružená rizika, včetně onemocnění štěp versus hostitel, kde transplantované buňky napadají pacienta, infekce a krvácení. Pokud bude úspěšný, průměrná délka života pacienta se výrazně zvýší.